A FDA acaba de aprovar o medicamento mais caro do mundo: ScienceAlert

A Federal Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos acaba de aprovar um novo tratamento para uma rara e cara doença de coagulação do sangue.

A dose custará US$ 3,5 milhões, tornando-se o medicamento mais caro do mundo.

À primeira vista, o preço é incompreensível, mas um análise recente sobre o custo-efetividade do medicamento sugere que este é um preço relativamente “justo” para o que o tratamento alcança pelo menos nos Estados Unidos.

A droga, chamada hemgenix, é um tratamento de terapia genética para hemofilia B, que é um distúrbio genético raro que causa coagulação sanguínea reduzida. Os sintomas mais graves incluem episódios hemorrágicos espontâneos e repetidos isso é difícil de parar.

A hemofilia B tende a ser mais comum em homens do que em mulheres e, embora seja difícil obter um número exato, estimativas sugerem cerca de 8.000 homens nos Estados Unidos sofrem atualmente desta condição ao longo da vida.

A principal droga atualmente usada para tratar a hemofilia B nos Estados Unidos dá aos pacientes um fator de coagulação essencial, mas seus custos de tratamento ao longo da vida são altos. Em pessoas com sintomas graves, é necessário um regime de tratamento rotineiro e caro, um regime que, com o tempo, pode começar a declinar em eficiência.

Hoje, os pesquisadores estimam que o custo da vida adulta para cada paciente com hemofilia B moderada a grave é cerca de US $ 21-23 milhões. Os custos de tratamento no Reino Unido são mais baratos do que nos Estados Unidos ou em qualquer outro lugar da Europa, mas ainda representam dezenas de milhões de dólares por paciente ao longo da vida.

O Hemgenix, por outro lado, é um produto intravenoso exclusivo administrado em dose única por uma fração do preço. O produto é transportado no corpo através de um vetor viral, que é projetado para fornecer DNA às células-alvo no fígado. Essa informação genética é então replicada pelas células, transmitindo as instruções de uma proteína de coagulação, conhecida como Fator IX.

Até agora, dois estudos testaram a eficácia e a segurança de Hemgenix. Em um estudo com 54 participantes com hemofilia B grave ou moderadamente grave, os pesquisadores descobriram níveis aumentados de atividade do fator IX, reduzindo a necessidade de tratamentos de substituição de rotina atualmente disponíveis para os pacientes.

Depois de receber terapia genética, a taxa na qual os pacientes desenvolveram sangramento descontrolado caiu mais de 50% em relação à taxa inicial.

Os efeitos colaterais incluíram dores de cabeça, sintomas semelhantes aos da gripe e elevações das enzimas hepáticas, todos os quais devem ser cuidadosamente monitorados pelos médicos no futuro.

“A terapia genética para a hemofilia está no horizonte há mais de duas décadas. Apesar dos avanços no tratamento da hemofilia, prevenir e tratar episódios hemorrágicos pode afetar negativamente a qualidade de vida de um indivíduo”. disse Peter Marks, diretor do Centro de Avaliação e Pesquisa Biológica da FDA.

“A aprovação de hoje oferece uma nova opção de tratamento para pacientes com hemofilia B e representa um importante passo adiante no desenvolvimento de terapias inovadoras para pessoas que sofrem da alta carga de doenças associadas a esta forma de doença.

Ainda não se sabe se esse tratamento de terapia gênica pode curar a hemofilia B, mas os primeiros resultados são promissores.

Para distúrbios graves, mas raros, como a hemofilia B, o FDA tem um designação especial para incentivar a pesquisa médica. O Hemgenix, por exemplo, é classificado como um “medicamento órfão” porque trata apenas um pequeno número de pacientes.

Sob esta designação, o fabricante da Hemgenix, CSL Behring, tem direitos exclusivos para o mercado dos Estados Unidos pelos próximos sete anos.

Os incentivos usados ​​pelo governo dos EUA para estimular a pesquisa científica são uma maneira útil de estimular a inovação em doenças raras que, de outra forma, seriam negligenciadas, mas essa política apresenta uma faca de dois gumes.

Isso também significa que o mercado americano arca com o custo de sustentar os monopólios farmacêuticos, enquanto outros países, que impõem restrições aos preços dos medicamentos, colhem os benefícios da pesquisa internacional.

Hoje, os Estados Unidos pagam entre duas e seis vezes mais para medicamentos prescritos do que qualquer outro país do mundo.

O ex-recordista porque a droga mais cara era outra forma de terapia genética “one shot” para o tratamento da atrofia muscular espinhal. Com cerca de US$ 2 milhões por curso, provocou um debate acalorado sobre como as empresas farmacêuticas financiam suas atividades.

Embora muitos fabricantes de medicamentos aproveitou-se desde o status de droga órfã nas últimas décadas até a criação de monopólios de drogas, este produto mais recente pode ser um caso em que a política pode funcionar para pelo menos algumas pessoas.

Os custos iniciais certamente são imensos, mas para aqueles que podem ter a sorte de ter uma companhia de seguros solidária, a Hemgenix pode economizar milhões em contas médicas, melhorando imensamente a vida.

o Agência Europeia de Medicamentos e suas contrapartes reguladoras de medicamentos O Reino Unido e Austrália agora também estão analisando qual tratamento de terapia genética usar.

Será interessante ver quanto os fabricantes de medicamentos podem cobrar pelo Hemgenix em outras partes do mundo.